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GUIDE POUR MIEUX COMPRENRE LES ESSAIS CLINIQUES


INTRODUCTION

Pour les personnes atteintes de cancer colorectal, il est crucial de bien connaître toutes les options thérapeutiques qui s’offrent afin de décider en toute connaissance de cause du traitement indiqué dans leur cas. Parmi ces options, on trouve la participation à des essais cliniques, c’est à dire des études scientifiques visant à déterminer si un nouveau traitement s’avère efficace. Les essais cliniques permettent notamment d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de nouveaux médicaments anticancéreux dont bon nombre ne peuvent être obtenus qu’au moyen d’une participation à un tel essai. Ces essais permettent aussi d’évaluer des approches en chirurgie et en radiothérapie ainsi que des traitements combinés novateurs.

On appelle « médicament expérimental » un médicament qui fait l’objet d’un ou plusieurs essais cliniques et n’a pas encore été approuvé par l’autorité compétente. Dans notre pays, il s’agit de Santé Canada, et aux États Unis, de la Food and Drug Administration (FDA, agence américaine responsable des aliments et drogues). Chacun de ces organismes gouvernementaux s’occupe de surveiller les essais cliniques réalisés sur le territoire dont il est responsable. Mentionnons que Santé Canada ne fabrique pas de médicaments et n’évalue pas directement les médicaments pour déterminer s’ils sont sûrs et efficaces. Son rôle consiste à encadrer les recherches menées à ce sujet par les compagnies pharmaceutiques, les universités, les centres de recherche universitaire et les médecins, afin d’assurer le respect de la réglementation fédérale en la matière.

Différentes raisons peuvent inciter une personne atteinte de cancer colorectal à prendre un médicament expérimental dans le cadre d’un essai clinique. Dans certains cas, les traitements conventionnels approuvés ne donnent pas ou plus de résultats, ou bien leurs effets secondaires sont trop prononcés et graves. Dans d’autres cas, la personne a entendu parler des résultats prometteurs affichés par le produit au cours d’essais cliniques, et elle veut en apprendre davantage sur ce dernier.

Pour avoir accès à un médicament expérimental, il existe deux voies, qui ont été établies pour assurer la protection des participants aux essais cliniques. D’une part, on peut être admissible en tant que participant à un essai donné ou bien dans le cadre d’un programme d’accès élargi (ou, selon l’appellation mieux connue, d’un « essai mené à titre humanitaire »). On trouve dans les parties qui suivent de plus amples détails sur chacune de ces voies. Si la décision de participer ou non à un essai clinique visant un nouveau médicament reste un choix très personnel, elle peut être facilitée par une bonne compréhension de ce en quoi consiste ces essais. Une telle compréhension permet de peser le pour et le contre pour ensuite décider en toute connaissance de cause. L’ACCC a donc créé un guide relatif aux essais cliniques qui fournit aux personnes atteintes et à leurs soignants une foule de renseignements utiles propres à faciliter toute décision concernant la participation à un essai clinique. Il suffit de cliquer, dans la table des matières qui suit, sur le lien correspondant au sujet qui vous intéresse pour accéder à de l’information relative à ce dernier.


TABLE DES MATIÈRES

PARTIE I : QU’EST CE QU’UN ESSAI CLINIQUE?

(i) Types d’essai clinique
(ii) Le pour et le contre de la participation à un essai clinique

PARTIE II : QUELLES SONT LES DIFFÉRENTES PHASES D’UN ESSAI CLINIQUE?

(i) Critères d’admissibilité
(ii) Questions à poser à l’équipe de recherche>

PARTIE III : COMMENT TROUVER LES ESSAIS CLINIQUES PORTANT SUR LE CANCER COLORECTAL


PARTIE IV : QUESTIONS FRÉQUENTES AU SUJET DES ESSAIS CLINIQUES


PARTIE V : ACCÈS ÉLARGI OU À TITRE HUMANITAIRE


PARTIE VI : CONCLUSION


PARTIE VII : SOURCES CONSULTÉES


PARTIE I : QU’EST CE QU’UN ESSAI CLINIQUE?

Les essais cliniques sont des études scientifiques réalisées sur des sujets humains selon un protocole rigoureux. Ces études ont pour but de vérifier l’innocuité et l’efficacité d’un nouveau médicament ou traitement ou bien d’évaluer une nouvelle méthode envisagée pour diagnostiquer ou prévenir une maladie. Dans le cadre d’un essai, le médicament évalué peut être comparé à un placebo (substance neutre sans effet thérapeutique notable sur l’organisme mais identique en apparence au médicament étudié), ou bien le traitement à l’étude peut-être mis en comparaison avec un autre traitement. Soulignons que les essais cliniques ont permis de grands progrès dans la prévention, le diagnostic et le traitement du cancer colorectal.

On procède à un essai clinique seulement lorsqu’on a de bonnes raisons de croire qu’un médicament, un traitement, une méthode ou un test pourrait représenter une amélioration par rapport à ce qui existe déjà. Souvent, les traitements qui font l’objet d’essais cliniques s’avèrent posséder de réels avantages et deviennent la norme courante en matière de traitement pour une maladie donnée.

Les essais cliniques qui visent un médicament expérimental apportent des réponses aux questions suivantes (qui correspondent aux aspects évalués) :

  • Le médicament a t il l’effet qu’il est censé avoir?
  • Quelle est la quantité de médicament à administrer (aussi appelée « dose thérapeutique ») et la fréquence d’administration (aussi appelée « régime de traitement » ou « dose thérapeutique »)?
  • Quels sont les effets secondaires du médicament et comment peuvent ils être bien pris en charge?
  • Comment le médicament est il libéré dans l’organisme et combien de temps y demeure t il?
  • Quels sont les autres médicaments, les aliments et les boissons qu’on peut prendre pendant l’essai et ceux qui sont à éviter?

En oncologie, les essais cliniques revêtent une importance particulière. En effet, comme les taux de guérison s’avèrent faibles, presque toutes les substances ou les approches thérapeutiques peuvent être considérées comme expérimentales. Il faut se rappeler que tous les médicaments anticancéreux actuellement utilisés pour traiter le cancer colorectal sont passés par le stade des essais cliniques et ne pouvaient alors être obtenus que dans le cadre d’un tel essai. Au Canada, toute nouvelle substance ou approche thérapeutique anticancéreuse doit faire l’objet du processus réglementaire d’évaluation en contexte clinique. Ainsi, on peut avoir l’assurance qu’ils présentent un degré acceptable d’innocuité et des avantages thérapeutiques certains dans le traitement d’un type de cancer donné avant leur mise en marché et leur vente dans le commerce.

Quand les résultats d’un essai clinique montrent qu’un nouveau traitement ou médicament s’avère plus efficace que celui approuvé jusque là comme approche thérapeutique standard et qu’ils ont été vérifiés par des tiers indépendant et objectifs, le nouveau traitement ou médicament évalué devient la norme en matière de soins. Les essais cliniques sont effectués en clinique, comme l’indiquent leur nom, et sur des sujets humains. Le terme « clinique » nous indique donc qu’il ne s’agit pas d’essais réalisés sur des prélèvements de cellules cancéreuses ou sur des animaux. On ne procède à aucun essai clinique tant que la substance à l’étude n’a pas été testée sur des animaux (des souris, habituellement). Il existe plusieurs sortes d’essais cliniques (nous en traitons plus en détail ci dessous), mais ceux qui présentent habituellement le plus grand intérêt pour les personnes atteintes de cancer colorectal, ce sont les essais à visée thérapeutique (qui porte sur un nouveau traitement). Cependant, il existe aussi des essais cliniques destinés à améliorer le dépistage du cancer ou sa prévention, ou encore le soutien aux personnes qui en sont atteintes. Les essais cliniques sont conçus et organisés de façon à ce que leurs résultats puissent résister à un examen critique et minutieux fait par des scientifiques et visant à déterminer si un nouveau traitement est efficace. Trois éléments permettent d’affirmer que les résultats d’un essai sont attribuables à la substance évaluée et non au hasard ou encore à des facteurs de confusion (ou de distorsion). Il s’agit des suivants :

  • La randomisation : Un essai randomisé est une étude pour laquelle un grand nombre de sujets atteints d’une même maladie sont répartis en deux groupes dont l’un recevra le nouveau traitement et l’autre, le traitement standard courant. Ainsi, certains participants à l’étude ne recevront pas du tout la substance à l’étude. On utilise la randomisation pour démontrer, avec le moins de doute possible, que le traitement a donné de meilleurs ou de moins bons résultats pour chaque groupe et que c’est le traitement qui est à l’origine de cette différence.
  • Technique de l’essai à l’aveugle (ou à l’insu) : Méthode selon laquelle non seulement les participants sont assignés de manière aléatoire (par randomisation) aux différents groupes visés par l’étude, mais ils ne savent pas ce qu’ils reçoivent dans le cadre de l’essai (à savoir s’il s’agit de la substance à l’étude ou du placebo). On considère cette façon de procéder est nécessaire pour écarter l’influence sur les résultats de l’effet placebo, un phénomène défini comme l’effet physiologique positif produit par un médicament ou un geste thérapeutique n’ayant pas d’efficacité démontrée et attribuable à la subjectivité (autosuggestion) de la personne et à des facteurs psychologiques et motivationnels. Par exemple, certains participants à un essai clinique peuvent mieux répondre que d’autres au traitement administré simplement parce que, sachant qu’on leur administre un nouveau traitement, ils sont convaincus que cela leur fera du bien.
  • Technique de l’essai en double aveugle (ou double insu) : Il s’agit d’un essai clinique au cours duquel ni le personnel médical ni le participants savent à qui le placebo est administré et à qui on administre la substance active à l’étude. Par exemple, les infirmières qui prennent les signes vitaux et le pathologiste qui examinent les tissus ne sont pas au courant de ce qui a été donné au participant concerné. Le médecin qui fait les ordonnances conformément au protocole établi le sait, car il doit pouvoir intervenir en cas d’effets secondaires graves. Les essais en double aveugle permettent d’écarter toute possibilité que des facteurs de confusion tels que la motivation du sujet ou l’humeur du personnel soignant puissent avoir une influence sur les résultats.

Outre l’altruisme (qui n’est pas toujours la motivation des participants), la raison pour participer à un essai clinique peut résider dans le fait que cette participation a peut fort bien permettre à la personne de recevoir un traitement plus efficace, voire curatif, bien avant que le grand public n’ait accès à ce traitement. Par exemple, le traitement contre le cancer colorectal de stade IV fondé sur un anticorps monoclonal (l’Avastin, ou bevacizumab) pouvait être reçu dans le cadre d’un essai clinique plusieurs années avant qu’il ne soit approuvé au Canada, en septembre 2006.

(i) Types d’essai clinique

Les essais cliniques se divisent en plusieurs types faisant chacun appel à un protocole d’expérimentation distinct. Il s’agit des suivants :

  • Essais à visée thérapeutique (ou « essais thérapeutiques ») : Ils mettent à l’épreuve de nouveaux traitements ou médicaments, de nouvelles combinaisons de traitements ou de médicaments ou encore de nouvelles méthodes de chirurgie ou de radiothérapie;
  • Essais à visée diagnostique (ou « essais diagnostiques ») : Ils étudient les méthodes pour diagnostiquer une maladie ou un état pathologique afin de les améliorer;
  • Essais à visée prophylactique (ou « essais sur la prévention ») : Ils permettent de chercher de meilleures façons de prévenir l’apparition (chez les gens qui ne l’ont jamais eue) ou la récidive (la réapparition) d’une maladie donnée ― ces essais peuvent porter sur un médicament, un vaccin ou un changement dans les habitudes de vie, notamment;
  • Essais sur le dépistage : Ils visent l’étude des techniques servant à détecter une maladie ou état pathologique afin de les améliorer;
  • Essais sur la qualité de vie (ou « essais sur les soins palliatifs ») : Ils visent à explorer et évaluer les moyens permettant d’accroître la qualité de vie et le confort des personnes atteintes d’une maladie chronique.

(ii) Le pour et le contre de la participation à un essai clinique

La participation à un essai clinique, même bien planifié et bien réalisé, comporte à la fois des avantages et des inconvénients. Voici quelques uns des avantages de cette participation :

  • Elle peut donner accès à de nouvelles approches thérapeutiques qui peuvent s’avérer prometteuses, mais ne pas être accessibles en dehors du cadre expérimental;
  • Elle permet de recevoir un traitement ou médicament qui peut être plus efficace que le traitement standard;
  • Elle peut correspondre à une participation personnelle active aux soins de santé qu’on reçoit ;
  • Les participants font l’objet de soins médicaux attentifs prodigués par une équipe de recherche formée de médecins, d’infirmière et d’autres professionnels de la santé spécialisés dans le traitement de la maladie dont on est atteint (le cancer colorectal, par exemple), car les chercheurs sont souvent des experts de la maladie à l’étude;
  • La participation à l’essai fait partie intégrante du processus de recherche. Des améliorations dans le traitement ne peuvent être constatées qu’en phase III, celle pour laquelle le médicament à l’étude est administré à un vaste groupe de volontaire afin d’en vérifier l’efficacité et les effets secondaires par comparaison à ceux du traitement ou médicament standard ainsi que de colliger au sujet du nouveau médicament des données qui permettront de l’utiliser de façon sécuritaire, car le fait de l’essayer sur un grand nombre de personnes donne lieu à un processus expérimental plus exhaustif et minutieux;
  • Les participants reçoivent la dose déterminée comme optimale dans le cadre de traitement soigneusement établi et d’un protocole rigoureux, et l’on sait qu’une posologie optimale contribue à l’efficacité d’un traitement;
  • Grâce aux « règles d’arrêt », prévues dans tous les protocoles de recherche sur le cancer, un essai clinique peut être arrêté lorsque les données amassées jusque là sont suffisantes pour conclure que le nouveau traitement est plus efficace que le traitement standard, cette règle a pour but de permettre à l’ensemble des personnes atteintes de la maladie visée par les essais de bénéficier du nouveau traitement;
  • La communauté médicale acquiert au sujet du traitement de la maladie visée (le cancer colorectal, par exemple) de nouvelles connaissances qu’elle peut ensuite utiliser pour traiter les personnes atteintes ou concevoir de nouvelles approches thérapeutiques;
  • Les participants retirent une satisfaction de savoir que les résultats de l’étude à laquelle ils prennent part aideront d’autres personnes.

Au chapitre des inconvénients, mentionnons les risques (connus ou non) associés aux essais cliniques, notamment ceux qui suivent :

  • Il peut arriver que le nouveau médicament ou traitement ne s’avère pas plus efficace que celui utilisé couramment;
  • Les participants peuvent avoir des effets secondaires imprévus ou pires que les effets secondaires du traitement standard;
  • Quand on participe à un essai randomisé, on ne peut pas choisir le traitement qu’on recevra, car les participants aux essais de phase III sont répartis au hasard dans les différents groupes, à savoir le groupe expérimental, qui reçoit le nouveau traitement à l’étude, ou le groupe témoin (ou groupe de contrôle), auquel on administre le placebo ou le traitement de référence, c’est à dire le traitement couramment en usage, s’il en existe un, et cela peut ne pas plaire à tous les participants;
  • Les régimes d’assurance maladie ou les organismes responsable de gestion des soins de santé peuvent ne pas tous couvrir les frais liés à la participation à l’étude si cette dernière se déroule à l’extérieur de la zone administrative auquel le participant appartient;
  • Les participants doivent parfois faire plus de visites chez le médecin, passer plus de test, recevoir plus de traitements et suivre une posologie plus compliquée que s’ils ne prenaient pas part à un essai clinique, outre le fait qu’ils peuvent devoir être hospitalisés pour les besoins de l’étude;
  • Il arrive que la participation à une étude clinique n’apporte aucun avantage dans el traitement de la maladie dont on est atteint.

PARTIE II : QUELLES SONT LES DIFFÉRENTES PHASES D’UN ESSAI CLINIQUE?

Les essais cliniques se déroulent généralement en plusieurs phases dont chacune vise à répondre à des questions précises. Il importe de connaître ces dernières, car la phase où en est un essai clinique sert d’indication quant à ce qu’on sait du médicament ou du traitement étudié. Chaque phase sert à obtenir des données sur un aspect précis d’un nouveau médicament ou traitement, par exemple les risques qu’il pose, son innocuité ainsi que son efficacité comparativement au traitement standard approuvé.

Phase 0 : vérification de l’action et de l’efficacité d’un nouveau médicament

Les essais de phase 0 (essais précoces ou exploratoires) diffèrent de ceux des autres phases. Nous en traitons ici parce que les personnes atteintes de cancer colorectal ont parfois la possibilité de participer à de tels essais.

Pendant ces essais, on administre de faibles doses durant une courte période afin de déterminer si la substance parvient à atteindre la tumeur, comment elle agit dans l’organisme humain (mécanisme d’action) et comment les cellules cancéreuses y réagissent. Les gens qui prennent part aux essais exploratoires doivent passer de nouveaux tests (biopsies, scans et analyses sanguines). La principale différence entre les essais de phase 0 et les autres essais, c’est que les participants ne peuvent attendre aucun avantage immédiat et direct de leur participation à un essai exploratoire. En revanche, comme les doses administrées sont très faibles, il y a également moins de risque à y participer, par comparaison avec la participation à un essai clinique de phase I. Les essais de phase 0 permettent de vérifier si un médicament exerce l’action qu’on lui attribue ou a les effets qu’il devrait avoir, selon les expériences faites en laboratoire. Si l’absorption du médicament étudié ou ses effets sur l’organisme humain pose des problèmes, les chercheurs le constatent rapidement au cours des essais exploratoires, ce qui évite qu’on s’en rende compte seulement en phase II, voire en phase III, et qu’on ne dépense inutilement de l’argent. Les essais de phase 0 sont généralement réalisés sur de très petits échantillons (moins de 20 sujets, la plupart du temps). Ils ne constituent pas une étape obligatoire de l’évaluation des nouveaux médicaments, mais ils permettent d’accélérer et de simplifier ce processus.

Phase I : Le médicament ou traitement est il sûr? Les essais cliniques de phase I constituent peut être l’étape la plus importante de la mise au point d’un nouveau médicament ou traitement. Ils représentent généralement les premières études réalisées avec des sujets humains. Même si la substance à évaluer a été testée en laboratoire et sur des animaux, ses effets secondaires sur l’humain ne s’avèrent pas toujours possibles à prédire. Par conséquent, les essais cliniques de phase I visent généralement des échantillons restreints (de 15 à 50 personnes) et sont parfois réservés aux gens en impasse de traitement, c’est à dire qu’ils ont épuisé les possibilités de traitement sans obtenir de résultats probants. On choisit souvent pour une même étude des personnes atteintes de divers types de cancer, et ces essais s’effectuent généralement dans les grands centres d’oncologie. Le principal objectif des essais cliniques de phase I consiste à déterminer la dose maximale du médicament à l’étude pouvant être administrée sans risque (sans qu’il y ait des effets secondaires graves) ainsi que la meilleure voie d’administration pour cette substance. Les premiers sujets humains à participer à un essai visant un médicament donné reçoivent généralement une petite dose et sont surveillés de près. Si l’on n’observe que des effets secondaires mineurs, les prochains participants se verront administrer une dose plus élevée, et ainsi de suite jusqu’à ce que les chercheurs trouvent la dose la plus susceptible de donner des résultats tout en provoquant des effets secondaires acceptables. La sûreté (ou innocuité) de la substance est la principale question en jeu à ce stade, vu que les essais cliniques de phase I représentent généralement les premières études faites sur des sujets humains. Les médecins responsables suivent les participants de très près pour observer leurs réactions. Ils surveillent les effets secondaires pour voir s’ils ne sont pas trop graves. Les participants doivent passer des tests particuliers, par exemples des analyses sanguines visant à mesure la quantité ou le taux de médicament présent dans l’organisme à un moment donné, et leur hospitalisation s’avèrent parfois nécessaire pour l’étude. L’administration d’un placebo (« faux médicament », substance inactive) ne fait pas partie des essais de phase I. Ces derniers ne visent pas à déterminer si le nouveau médicament est efficace pour traiter le cancer. De façon générale, ce sont eux qui peuvent présenter le plus de risque lorsqu’on y participe en tant que sujet volontaire. Il convient toutefois de mentionner qu’ils peuvent être utiles pour certains malades. Les gens atteints d’une maladie grave (qui peut être mortelle) doivent très bien peser le pour et le contre d’une participation à ce genre d’étude. Rappelons que le but principal des essais cliniques de phase I est d’évaluer les aspects touchant à la sûreté (innocuité) du médicament ou de la substance à l’étude. Ces aspects comprennent :

  • la dose thérapeutique maximale pouvant être tolérée par l’humain;
  • le mécanisme d’action de la substance dans l’organisme;
  • la toxicité et les effets secondaires associés à différentes doses;
  • le caractère réversible ou non réversible des ces effets secondaires.

Avantages de la participation à un essai clinique de phase I :

  • On court la chance de recevoir un meilleur traitement plus efficace que ceux qui sont couramment administrés, et ce, bien des années avant que ce traitement ne soit accessible au grand public;
  • Si la substance à l’étude est un médicament déjà utilisé pour traiter d’autres maladies, ses effets secondaires ne sont pas complètement inconnus;
  • Les substances potentiellement anticancéreuses pour lesquelles des études sont envisagées ne sont pas approuvées pour des essais de phase I si leur toxicité n’a pas été jugée acceptable et leur activité anticancéreuse, réelle dans le cadre de test effectués sur des cellules tumorales et des animaux. De 5 000 substances testées sur des animaux, seules 5 reçoivent l’approbation pour des essais de phase I.

Inconvénients de la participation à un essai clinique de phase I :

  • Sur 100 médicaments faisant l’objet d’essais de phase I, seuls 70 s’avéreront suffisamment efficaces ou sûrs pour passer à l’étape de la phase II;
  • Comme les essais de phase I ont pour objectif principal de déterminer la toxicité clinique limitant la posologie (et, partant, la dose maximale pouvant être administrée sans risques majeurs), leur durée s’avère relativement courte comparativement aux essais de phase II et III. Par conséquent, les participants reçoivent parfois trop peu de doses pour que toutes leurs cellules cancéreuses soient détruites;
  • Les essais de phase I visent généralement l’évaluation d’une seule substance. Cependant, l’expérience nous montre que, à tout le moins dans le cas des agents chimiothérapeutiques d’usage courant à l’heure actuelle, les traitements qui combinent deux (« bithérapies ») ou plusieurs médicaments (« polythérapies ») s’avèrent plus efficaces pour traiter la plupart des cancers que ceux qui ne font appel qu’à un seul médicament;
  • Même si elle a été approuvée pour le traitement d’autres maladies, voire d’autres cancers, la substance étudiée n’a probablement jamais été administrée à des humaines pour traiter la maladie dont vous êtes atteint. Elle a pu être testée sur des lignées de cellules tumorales mises en culture ainsi que sur des animaux auxquels on a inoculé votre maladie, mais cela ne veut pas dire qu’elle est efficace chez l’humain pour traiter cette dernière, tout comme elle peut s’avérer plus efficace que les traitements existants;
  • Même si elle a été approuvée pour le traitement d’autres maladies, la substance à l’étude peut être administrée aux participants en dose beaucoup plus grande et plus toxique;
  • La dose administrée n’étant pas la même pour tous les participants, les effets que la substance aura sur votre tumeur peuvent ne pas être comparables à ceux qu’elle aura sur la tumeur des autres participants (si c’est le cas, vous l’apprendrez, car les participants se parlent);
  • Le recours à des participants présentant divers types de tumeurs peut rendre difficile la comparaison de vos progrès par rapport à ceux des autres participants;
  • La toxicité du produit évalué peut entraîner des malaises assez importants, vous rendre malade ou causer des dommages permanents à votre organisme, malgré les mesures de sécurité prises pour éviter ces situations;
  • Comme les essais de phase I sont fréquemment réalisés par un seul chercheur ou une seul équipe dans un établissement, il se peut que vous deviez aller assez loin pour participer à un tel essai.

Essais cliniques de phase II : Le médicament est il efficace?

Les essais cliniques de phase II servent à évaluer l’efficacité du médicament ou traitement sur une population donnée de malades. Quand un traitement est jugé sûr au cours d’essais cliniques de phase I, on passé à la phase II afin de déterminer si son mécanisme d’action et ses effets sont tels que les chercheurs le croient. Généralement, on forme un échantillon de 25 à 100 participants atteints du même type de maladie (par exemple le cancer) qui reçoivent le nouveau traitement dans le cadre d’un essai de phase Im, selon la dose optimale et le protocole établi comme étant les plus sûrs au cours de la phase I. Habituellement, dans le cadre des essais de phase II, tous les participants reçoivent la même dose du nouveau médicament, et on n’utilise pas de placebo. Toutefois, il arrive parfois que, pour un essai de phase II, on répartisse au hasard les participants en deux groupes expérimentaux qui se verront administrer le médicament, beaucoup comme ce qui se fait dans les essais de phase III (voir plus loin). Il se peut qu’on donne à chacun des deux groupes une dose différente ou qu’on le soumette à des modalités d’administration distinctes, de façon à vérifier quelle approche thérapeutique s’avère la plus efficace et la plus sûre. Les essais phase II s’effectuent souvent dans de grands centres d’oncologie. Les médecins responsables observent attentivement le déroulement de l’expérience à la recherche de signes probants indiquant que le traitement fonctionne. Ce qu’ils attendent comme bienfait ou effet dépend de l’objectif poursuivi. Il peut s’agir par exemple d’obtenir une réduction de la tumeur ou sa destruction. On peut également vouloir assurer une plus longue période sans croissance de la tumeur ou sans récidive. Dans certains cas, on veut vérifier si le nouveau traitement améliore la qualité de vie des personnes atteintes ou prolonge leur espérance de vie. Si le traitement s’avère bénéfique pour un certain pourcentage de participants traités et que les effets secondaires ne sont pas trop graves, on reçoit l’autorisation de passer à l’étape des essais de phase III. Outre la réaction au traitement, les chercheurs surveillent également les effets indésirables (ou secondaires) de ce dernier. Comme un plus grand nombre de participants reçoivent le traitement étudié au cours de cette étape, il est plus probable qu’on observer des effets secondaires moins courants durant les essais de phase II.

Avantages de la participation à un essai clinique de phase II :

  • Seules les substances vouées à traiter le cancer qu’on a jugées sûres à une certaine dose au cours d’essais cliniques de phase I et, dans certains cas, qui ont une activité anticancéreuse chez l’humain d’après les résultats de cette phase;
  • Les participants reçoivent, bien des années avant qu’il ne devienne accessible au grand public, un traitement qui pourrait être plus efficace que tous les traitements approuvés à ce jour par Santé Canada ou par la FDA;
  • On n’administre uniquement des doses dont la toxicité est considérée acceptable selon les résultats des essais de phase I;
  • La randomisation et la technique de l’essai à l’aveugle (ou à l’insu) ne sont pas utilisées pour les essais cliniques de phase II, les participants sont certain de recevoir le traitement ou médicament expérimental.

Inconvénients de la participation à un essai clinique de phase II :

  • Plus de la moitié des médicaments évalués par des essais de phase II sont jugés inefficaces pour traiter le cancer ou présentant trop de problèmes pour être utilisés sans risques. De 100 substances étudiées dans le cadre d’essais de phase I, seules 70 passent à l’étape de la phase II, et seules 33 finissent par être évaluées au cours d’essais de phase III;
  • Même si la substance étudiée a été approuvée pour le traitement d’autres maladies, voire d’autres cancers, elle n’est peut être pas plus efficace que les médicaments utilisés couramment pour traiter votre maladie;
  • Même si on a évalué la toxicité du médicament à l’étude dans le cadre d’essais de phase I, le traitement faisant appel à ce dernier est toujours à l’étude et des effets secondaires imprévus peuvent se manifester;
  • La participation à un essai clinique de phase II requiert plus de temps que la participation aux essais de phase I;
  • Il faut parfois parcourir de longues distances pour prendre part à un essai de phase II.

Essais cliniques de phase III : Le médicament ou traitement est il plus efficace que celui qui est utilisé en ce moment?

En règle générale, les traitements ou médicaments évalués au moyen d’essais de phase II doivent franchir encore au moins une étape d’évaluation avant de pouvoir être approuvés pour un usage généralisé. Les essais cliniques de phase III servent à comparer l’innocuité (ou le caractère sécuritaire) et l’efficacité du nouveau médicament, par comparaison aux médicaments ou traitements standard. Normalement, les essais de phase III font appel à un grand nombre de participants (plusieurs centaines au moins). Ils ont souvent lieu à plusieurs endroits au pays (voire dans le monde) en même temps. Comme on ne sait pas encore, au moment de commencer l’essai, quel traitement est le meilleur, les participants sont souvent répartis au hasard, de façon aléatoire (méthode de la randomisation) dans deux groupes dont un seul recevra le nouveau traitement, l’autre se voyant administrer le traitement standard. Dans la mesure du possible, on fait en sorte que ni les médecins (ou les chercheurs) ni les participant sachent qui reçoit quel traitement. Ce type d’étude est appelé « essai à double insu » (ou « essai en double aveugle »). Nous traitons plus en détail de la randomisation et de la technique des essais à l’insu (ou à l’aveugle) dans les parties qui suivent. Comme pour les autres essais, on surveille les participants à la recherche d’effets secondaire, et le traitement est arrêté si ces effets s’avèrent trop graves. Il peut arriver qu’on utilise un placebo en phase III, mais jamais seul s’il existe un traitement susceptible d’être efficace.

Avantages de la participation à un essai clinique de phase III :

  • Les substances qui ont traversé avec succès les phases I et II ont de fortes chances d’être meilleures que les traitements standard; elles s’avèrent généralement plus efficaces ou aussi efficaces mais moins toxiques;
  • Les participants aux essais de phase III reçoivent, un ou deux ans avant qu’il ne devienne accessible, un traitement qui peut s’avérer meilleur que tous ceux qui ont déjà été approuvés par Santé Canada ou par la FDA;
  • Si, durant un essai de phase III, on voit que le nouveau traitement ou médicament est d’une efficacité bien supérieure à celle des traitements courants, les participants qui reçoivent ces derniers sont transférés dans le groupe auquel on administre le nouveau traitement;
  • Si, au contraire, le nouveau traitement ou médicament se révèle d’une efficacité bien inférieure à celle des traitements courants au point qu’il représente un danger, les participants à qui on administre le nouveau traitement sont passés au groupe qui reçoit le traitement standard. Inconvénients de la participation à un essai clinique de phase II :
  • De 100 substances ayant passé l’étape des essais de phase II, seules 25 environ seront jugées efficaces en phase III;
  • La randomisation et la technique de l’insu peuvent ne pas plaire aux volontaires déterminés à recevoir uniquement le nouveau traitement et non le traitement standard;
  • La substance à l’étude peut s’avérer aussi efficace, mais pas meilleure que les médicaments couramment utilisés pour traiter la maladie visée.

Essais cliniques de phase IV : Que doit on encore savoir au sujet du médicament?

Même lorsqu’on a testé un nouveau médicament sur des milliers de gens, il arrive qu’on ne soit pas parvenu à découvrir entièrement son action et ses effets, et que des questions subsistent à son sujet. Par exemple, un nouveau médicament peut avoir été approuvé parce qu’on a établi sa capacité de réduire le risque de récurrence du cancer, mais est ce que cela signifie pour autant qu’il peut prolonger la vie des personnes atteintes de la maladie qu’il vise à traiter? Le médicament a-t il des effets secondaires qu’on n’a pas encore observés ou qui se manifestent seulement quand on prend le médicament durant une longue période? Il faut parfois des années pour répondre complètement à ce genre de questions, et cela n’est pas toujours indispensable à la mise en marché du médicament. On répond souvent à ces questions dans le cadre d’études appelées « essais cliniques de phase IV », qui portent sur des médicaments déjà approuvés par l’organisme de réglementation responsable (Santé Canada, dans notre pays) et que les médicaments peuvent déjà administrer à leurs patients. Toutefois, il demeure essentiel de répondre à ces questions pour clarifier des points importants restés en suspens. Quand on envisage de participer à un essai clinique de phase IV, il faut savoir que, même si le médicament à l’étude a reçu l’approbation fédérale réglementaire pour l’usage thérapeutique étudié, il n’est pas nécessairement remboursé par toutes les provinces canadiennes. Il n’est donc pas nécessaire de participer à un essai de phase IV pour avoir accès à ce médicament, mais les soins obtenus lors d’une telle participation s’apparentent grandement à ceux reçus dans le cadre d’un traitement reçu au sein des services de santé habituels. Par conséquent, la participation à un tel essai permet d’obtenir un traitement déjà évalué de façon poussée ainsi que de rendre service aux personnes qui devront lutter contre la même maladie que soi dans l’avenir.

(i) Critères d’admissibilité Chaque essai clinique s’assortit de certaines conditions qu’il faut satisfaire pour pouvoir y participer. C’est ce qu’on appelle les « critères d’admissibilité ». Il s’agit d’un facteur indispensable pour s’assurer que l’étude apportera des réponses aux questions sur lesquelles on se penche. Les critères d’admissibilité aux essais cliniques ont généralement trait aux aspects suivants :

  • le type de cancer dont la personne est atteinte;
  • le stade où en est rendu ce cancer (étendue de l’atteinte);
  • les traitements antérieurs que la personne a ou n’a pas reçus;
  • le temps écoulé depuis le dernier traitement;
  • les résultats de certaines analyses de laboratoire;
  • les médicaments que prend la personne;
  • les autres problèmes de santé de la personne;
  • tout antécédent personnel concernant un autre cancer;
  • le niveau d’activité de la personne (appelé « indice de performance »), qui correspond à la capacité d’un malade à accomplir certaines tâches quotidiennes et permet d’apprécier le degré d’autonomie ou de dépendance de ce dernier.

D’autres facteurs tels que l’âge et le sexe peuvent également compter parmi les critères d’admissibilité, mais chaque étude peut comporter des conditions additionnelles particulières. Les annonces concernant une étude de ce genre ainsi que les listes d’essais cliniques accessibles au public ne donnent pas toujours de information complète à ce sujet.

Si un essai clinique semble présenter un intérêt pour vous et que vous croyez satisfaire à ses critères d’admissibilité, mieux vaut communiquer avec l’une des personnes responsables afin de connaître plus précisément tous les critères à satisfaire pour pouvoir y participer.

(ii) Questions à poser à l’équipe de recherche Voici quelques questions qu’il peut être pertinent de poser au coordonateur d’un essai clinique (ou étude clinique) ou au chercheur principal responsable de ce dernier :

  • Quel est le but de l’étude?
  • À quels tests et traitements les participants devront ils se soumettre, et à quelle fréquence?
  • Quel est l’action du médicament (traitement) à l’étude? La substance évaluée a-t elle déjà été utilisée?
  • Si je participe à l’étude, est-ce que je saurai quel médicament/traitement je reçois?
  • Est-ce qu’on me donnera un placebo?
  • Est-ce que je devrai être hospitalisé? Dans l’affirmative, combien de fois et pour combien de temps chaque fois?
  • Qu’est ce qui risque de se passer dans mon cas, que je reçoive ou non le traitement ?
  • Quelles autres options s’offrent à moi, et quel est le pour et le contre de chacune?
  • À quels effets secondaires dois-je m’attendre? Peut-on exercer un contrôle sur ces effets? Le cas échéant, de quelle façon?
  • Est-ce que je devrai payer des frais pour participer à l’étude?
  • Si la participation à l’étude me fait du tort, à quel traitement est-ce que j’aurai alors droit?
  • Quel type de surveillance ou de suivi à long terme est prévu après l’étude pour les participants?
  • Le traitement évalué a t il déjà été employé pour traiter d’autres types de cancer?
  • Est ce qu’on veillera à la confidentialité de mes renseignements personnels?
  • Y a t il d’autres possibilités pour moi? (traitements standard, autres études cliniques, etc.) Le cas échéant, quel est le pour et le contre de chacune?
  • Quelle expérience avez vous par rapport au traitement/médicament visé? Et en ce qui concerne les essais cliniques en général?
  • Quels sont les résultats des études antérieurs sur ce traitement (ou ce médicament)? Dans quelle mesure puis je attendre les mêmes résultats?
  • La participation à l’étude demande t elle beaucoup de temps ou de longs déplacements?
  • Quelles conséquences peut elle avoir sur ma vie quotidienne?
  • Est-ce que je continuerai à voir mon médecin traitant?
  • Combien de temps dure la participation à l’étude?
  • Est que ma participation peut être annulée? Dans l’affirmative, pour quelles raisons? Est-ce que l’étude pourrait être arrêtée plus tôt que prévu?
  • Si le traitement donne de bons résultats pour moi, est ce que je pourrai le poursuivre une fois l’étude terminée?
  • Est il possible de parler à des gens qui participent déjà à l’étude?
  • Est-ce que je serai mis au courant des résultats de l’étude quand elle sera terminée?

PARTIE III : COMMENT TROUVER LES ESSAIS CLINIQUES PORTANT SUR LE CANCER COLORECTAL

Les personnes atteintes de cancer colorectal qui décident de participer à un essai clinique peuvent prendre plusieurs moyens pour trouver les essais susceptibles de les intéresser. Nous donnons ci dessous quelques suggestions à ce sujet, assorties des liens vers les sites Web pertinents.

  • Demandez à votre oncologue quel type d’essai clinique convient dans votre cas;
  • Communiquez avec l’organisme américain National Cancer Institute (NCI) en composant le 1 800 422 6237) et renseignez vous sur les essais cliniques visant le type de cancer colorectal que vous avez. Il convient de préciser si vous êtes prêt à voyager pour participer ou si vous préférez vous limiter aux essais qui se déroulent dans votre région seulement. Demandez qu’on vous envoie la documentation complète, pas uniquement un résumé.
  • Vous pouvez faire vous même une recherche sur les essais cliniques réalisés au Canada et aux É. U. sur le site Web du NCI. Si vous employez ce moyen et que vous apprenez à utiliser le Medline, vous aurez la meilleure façon de vous tenir au courant des traitements et médicaments expérimentaux mis à l’essai. Nous recommandons fortement d’examiner tous les essais cliniques en cours et prévus pour ce qui est du cancer colorectal, pas seulement ceux de votre région.
    www.cancer.gov/clinicaltrials
  • Vous pouvez également vous server du site Center Watch pour surveiller les nouveaux essais cliniques sur le cancer. Cette ressource a grandement été améliorée et fournit de nouveaux renseignements sur l’agent (ou la substance) qui est étudié et l’établissement où se réalise l’essai. Il s’agit d’un service américain dont les listes figurent par État. www.centerwatch.com
  • Anapharm – Il s’agit d’un organisme de recherche sous contrat (ORC) qui fournit des services de recherche clinique et bio analytique liés aux essais cliniques de phase I et à la recherche clinique sur la bioequivalence (notamment les bio analyses).
  • Vous pouvez faire appel aux services de fournisseurs d’accès Internet comme America Online (AOL) ou Google afin de recevoir par courriel les communiqués de presse des grandes compagnies pharmaceutiques au sujet de leurs nouveaux produits et de leurs produits en développement.
  • myhealthCANADA – Cet outil permet de faire des recherches sur les essais cliniques au Canada.
  • Online Data Services, Ltd. – Grâce à ce site donnant accès à des bases de données sur les essais cliniques, les chercheurs peuvent trouver des volontaires et des médecins intéressés à participer à ces essais, et les médecins, savoir quelles études sont en cours et quels sont les chercheurs responsables. L’entreprise est basée à Vancouver, Canada.
  • Clinical Trial National Studies – On trouve sur ce site de l’information sur les essais cliniques en cours.
  • Clinical Trial Results – On fournit sur ce site les résultats de certains essais cliniques, résultat qui peuvent être téléchargés sous forme de diapositives en format Powerpoint.
  • ClinicalConnection – Une ressource qui tient lieu de centre de documentation et d’information pour les personnes cherchant un essai clinique auquel participer.
  • ClinicalTrialDirectory.com – Ce site américain donne accès à des listes d’essais cliniques classées non seulement par maladie ou affection, mais également par lieu géographique.
  • Current Controlled Trials – Il s’agit en quelque sorte un méta registre des études cliniques à l’échelle mondiale.
  • Drugs On Trial – Ce site donne accès à une foule de renseignements sur un certain nombre d’essais cliniques en cours.
  • MyCure – Service de jumelage permettant aux maladies de trouver un essai clinique convenant à leurs besoins.
  • TrialsCentral – Cette ressources permet d’accéder à des listes en ligne d’essais cliniques en cours et fournit des liens vers des sites relatifs à la santé.
  • Canadian Clinical Testing Sites : Une liste des essais cliniques effectués au Canada sites.
  • NCCN’s Oncology Research Program : Vous trouverez sur ce site de l’information sur les études réalisées par les établissements de recherche relevant de l’organisme NCCN Member Institutions. On peut appeler au 215 690 0300.
  • ECancerTrials.com : Services confidentiels de jumelage et d’aiguillage destinés aux personnes atteintes de cancer et à leurs soignants fournis par des spécialistes de l’information en matière de cancer CancerConsultants.com
  • Les sites respectifs de la Société canadienne du cancer et de l’American Cancer Society fournissent des renseignements sur la participation aux essais cliniques réalisés au Canada et aux États-Unis. Voici les adresses de ces sites : http://google.cancer.ca/search?q=essais+cliniques&btnG=Recherche&filter=0&client=Canada-wide-fr&output=xml_no_dtd&proxystylesheet=Canada-wide-fr&sort=date%3AD%3AL%3Ad1&entqr=3&oe=UTF-8&ie=UTF-8&ud=1&site=Canada-wide-fr; www.cancer.org
  • L’organisme américain National Institutes of Health (NIH) possède une vaste base de données sur les essais cliniques ClinicalTrials.gov dont le site Web relève du gouvernement fédéral et offre, avec l’appui du secteur privé, des listes d’essais cliniques menés aux États Unis, au Canada et partout dans le monde
  • Le site Web de l’organisme EmergingMed fournit un service gratuit et confidentiel de jumelage ainsi qu’un service d’aiguillage pour les personnes qui veulent participer à un essai clinique
    www.emergingmed.com
  • Trial Check est un service offert par un regroupement sans but lucratif (la Coalition of Cancer Cooperative Groups) dont la mission consiste à diffuser de l’information sur les essais cliniques ainsi qu’à faciliter et promouvoir la participation à ces essais. http://coloncancer.about.com/gi/dynamic/offsite.htm?zi=1/XJ&sdn=coloncancer&cdn=health&tm=89&gps=83_22_1020_530&f=00&su=p284.9.336.ip_p736.8.336.ip_&tt=3&bt=1&bts=0&zu=http%3A//www.trialcheck.org/cancertrialshelp/cancertrialshelp.aspx
  • CancerNet : Banque de données exhaustive sur les essais cliniques réalisés aux États Unis et ailleurs dans le monde, classés par type de cancer, par gendre d’étude et par lieu géographique. http://www.cancer.net/patient/All+About+Cancer/Cancer.Net+Features/Treatments%2C+Tests%2C+and+Procedures/Matching+Services+to+Find+a+Clinical+Trial
  • Canada Trials : Source d’information accessible au public et destinée aux personnes atteintes et à leurs proches ainsi qu’aux médecins, ce site donne accès à une base de données consultables sur les essais cliniques pour lesquels on cherche des participants au Canada http://www.canadatrials.com/
  • Certaines sociétés privées telles que des entreprises pharmaceutiques ou de biotechnologie publient sur leur site Web la liste des études cliniques qu’elles commanditent ou ont une ligne téléphonique sans frais où l’on peut appeler pour se renseigner à ce sujet. En outre, quelques unes d’entre elles offrent un service de jumelage participants-étude pouvant être utile aux personnes qui cherchent une étude clinique portant sur un traitement expérimental donné et savent quelle compagnie pharmaceutique est responsable de l’élaboration du médicament.
  • Pour trouver un essai clinique au Canada : Créé par le Partenariat canadien contre le cancer, le site « Vue sur le cancer Canada » permet de lancer une recherche par type de cancer, par province, par médicament ou par mot clé ou encore à l’aide d’une expression. On y trouve également un outil de recherche avancée fondé sur d’autres paramètres.
  • Essai sur le cancer Ontario : Fonctionnant grâce à des fonds publics du gouvernement de l’Ontario, le Réseau ontarien de recherche sur le cancer a mis sur pied ce site Web afin d’informer la population au sujet des essais cliniques effectués en Ontario. On y précise notamment de ceux qui sont l’endroit où ils sont réalisés et y fournit les critères d’admissibilité pour la participation à ces derniers.
  • BC Cancer Agency : Il s’agit de l’organisme provincial chargé de la lutte contre le cancer en Colombie Britannique. Il relève de l’autorité en matière de santé de cette province. La BC Cancer Agency met en œuvre dans toute la Colombie Britannique un programme de lutte contre le cancer qui s’adresse à toute la population de la province. Le mandat de l’organisme englobe la prévention, le dépistage, le diagnostic et le traitement de tous les types de cancer ainsi que la réadaptation des personnes traitées.
  • ASCO Clinical trials information : Il s’agit de la section du site de l’ASCO (American Society of Clinical Oncology) relative aux essais cliniques. On y trouve une foule de renseignements sur le sujet.
  • Coalition of National Cancer Cooperative Groups : Ce réseau est le premier regroupement américain de spécialistes des essais cliniques aux États Unis. Il compte plus de 17 000 membres, parmi lesquels on trouve des groupes coopératifs, des centres d’oncologie, des centres médicaux universitaires, des hôpitaux communautaires, des cabinets de médecins et des groupes qui défendent la cause des personnes atteintes de cancer. Le réseau veille aux intérêts de telles personnes ainsi que de mouvements de défense de leurs droits et de chercheurs en oncologie de toutes les régions du monde.
  • Current Controlled Trials : Ce site Web a été créé par l’entreprise Current Controlled Trials Ltd, qui fait partie d’un regroupement d’organisations appelé Science Navigation Group et dont le siège social est à Londres (R. U.). L’entreprise a également des bureaux à Philadelphie, Chicago, Genève, Amsterdam, Oslo et Tel Aviv. L’Association canadienne du cancer colorectal (ACCC) a établi une liste exhaustive de liens menant à des sites qui fournissent de l’information sur le cancer colorectal, notamment des sites relatifs à des essais cliniques. On trouve cette liste à l’adresse Internet suivante : www.colorectal-cancer.ca/en/colorectal-links/#A01. N’hésitez pas à la consulter et à suivre l’un des liens de la section sur les essais cliniques afin d’obtenir des renseignements utiles sur un essai clinique donné.

Feuille de préparation du participant

Si vous vous demandez si vous devez participer à un essai clinique, cliquez ici afin d’accéder à une feuille de préparation s’adressant aux personnes qui participe à un essai cliniques et établie par la société américaine du cancer (American Cancer Society). Elle contient notamment une liste de questions qu’il convient de poser au médecin avant de prendre votre décision ainsi que des in formations à notre avant de commencer l’essai. Mentionnons que l’ACCC a également élaboré une liste de questions à poser aux médecins dans le but de faciliter les rencontres avec ces derniers. Voici un hyperlien qui permet d’accéder à cette section de notre site Web : http://www.colorectal cancer.ca/extras/physician/.

PARTIE IV : QUESTIONS FRÉQUENTES AU SUJET DES ESSAIS CLINIQUES

Le choix de participer à un essai clinique est une décision personnelle importante. Pour faciliter la prise de cette décision, nous présentons ci dessous une liste des questions les plus fréquentes au sujet des essais cliniques.

Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Bien que les essais cliniques aient fait l’objet de nombreuses définitions, on considère généralement qu’ils correspondent à des études biomédicales ou en matière de santé réalisées sur des sujets humains et suivant un protocole préétabli. Cette définition englobe à la fois les études d’observation (dites « observationnelles ») et les études avec intervention (dites « interventionnelles »). Ces dernières sont des essais au cours desquels les participants sont répartis en plusieurs groupes dont un seul fait l’objet du traitement à l’étude ou d’une autre intervention, le but étant de mesurer les résultats pour évaluer leur efficacité thérapeutique. En revanche, les études par observation consistent justement à observer des sujets et des phénomènes afin de recueillir sur eux des données qui seront analysées. En ce sens, les résultats de l’observation sont, eux aussi, évalués ou en quelque sorte « mesurés ».

Pourquoi participer à un essai clinique?

Les gens qui participent à des essais cliniques jouent un rôle plus actif dans le traitement de leur maladie, ont accès à des traitements avant qu’ils ne soient accessibles à grande échelle et se trouvent à aider d’autres personnes en contribuant à la recherche médicale. Qui peut participer à un essai clinique?

Pour tous les essais cliniques, des règles concernant la participation sont établies. On définit donc des critères d’inclusion et d’exclusion afin déterminer qui peut participer à l’étude et qui ne peut pas. L’établissement de tels critères est un principe de base important en recherche médicale, et il favorise l’obtention de résultats fiables. À ce sujet, on peut consulter le site de l’organisme fédéral américain National Health Institutes (inclusion/exclusion criteria). Ainsi, on appelle « critères d’inclusion » les facteurs en vertu desquels une personne peut participer à un essai clinique, et les aspects faisant en sorte qu’une personne ne peut pas participer sont appelés « critères d’exclusion ». Les uns comme les autres sont fondés sur des facteurs tels que l’âge, le sexe, la maladie et son stade, les traitements antérieurs, les affections concomitantes et les antécédents médicaux, par exemple. Par conséquent, avant de pouvoir se porter volontaire pour prendre part à un essai clinique, on doit faire la preuve qu’on remplit les critères d’inclusion. Parfois, on cherche comme participants des personnes atteintes de la maladie à l’étude, alors que d’autre fois, on est à la recherche de sujets sains. Il faut souligner que les critères d’inclusion ou d’exclusion ne visent pas à rejeter ou à écarter des gens sur le plan personnel. Ils servent plutôt à identifier les personnes dont le profil convient compte tenu des fins et paramètres de l’essai, de même qu’à assurer la sécurité des participants. Grâce à ces critères, les chercheurs responsables savent qu’ils pourront répondre aux questions examinées dans le cadre de l’étude.

Comment se passe les essais cliniques?

Le déroulement (ou processus) d’un essai clinique dépend du type d’étude effectuée. L’équipe responsable se compose de médecins et d’infirmières, d’autres professionnels de la santé et de travailleurs sociaux. Ses membres évaluent l’état de santé de chaque participant au début de l’essai, lui donnent les directives à suivre, assurent un suivi serré des participants pendant toute la durée de l’essai et restent en contact avec eux une fois ce dernier terminé.

Certains essais cliniques requièrent des consultations médicales et des tests plus nombreux que ceux qui s’avèrent normalement nécessaires pour une personne malade. Les essais cliniques réussissent généralement mieux quand ils suivent rigoureusement un protocole et que les contacts des participants avec les responsables sont fréquents.

Qu’est-ce que le consentement éclairé?

Le consentement éclairé correspond à l’étape où le sujet confirme de son plein gré sa volonté de participer à un essai particulier, après avoir été informé de tous les aspects de l’essai pouvant influer sur sa décision. C’est donc le meilleur moyen pour prendre connaissance des principaux faits au sujet de l’essai clinique auquel on pense participer. Mais le processus se poursuit tout au long de l’étude, car on continue de fournir de l’information aux participants. Afin d’aider les candidats éventuels à décider s’ils participeront ou non à un essai clinique donné, les médecins et les infirmières chargés du processus leur donnent des explications au sujet de l’étude. Si la personne a pour langue maternel une langue autre que celle des responsables, un interprète peut être fourni. Ensuite, l’équipe de recherche donne aux personnes qui ont décidé de participer un formulaire de consentement éclairé qui précise les détails de l’étude, par exemple sa durée, les procédures prévues et le nom des personnes ressources. On y explique également les avantages et les risques potentiels. Le participant prend alors sa décision finale en acceptant ou non de signer ce formulaire. Soulignons que le formulaire de consentement éclairé ne constitue pas un contrat et que le participant peut se désister n’importe quand avant ou pendant ce dernier.

Quels sont les avantages et les risques de la participation à un essai clinique?

Avantages: Les essais cliniques sont des expériences bien conçues et bien réalisées avec soin. Ils constituent pour les participants la meilleur façon de :

  • de jouer un rôle actif dans leurs soins de santé;
  • pouvoir bénéficier de nouveaux traitements expérimentaux avant que leur accès ne devienne généralisé;
  • recevoir des soins médicaux spécialisés dans des établissements de santé reconnus pendant la durée de l’essai;
  • aider d’autres gens en contribuant à la recherche médicale. Risques

Voici les principaux risques posés par les essais cliniques :

  • le traitement expérimental peut entraîner des effets secondaires déplaisants ou graves et peut même mettre la vie du sujet en danger;
  • le traitement expérimental peut ne pas être efficace pour un participant;
  • le protocole peut exiger un investissement de temps et d’énergie plus grand qu’un traitement non régi par un protocole (le participant peut devoir voyager pour se rendre au site de l’étude, se présenter à de nombreuses séances de traitement ou être hospitalisé, ou bien l’administration ou la posologie du médicament peut être compliquée).

Quels sont les effets secondaires ou indésirables auxquels on peut s’attendre?

Les effets secondaires sont des réactions indésirables provoquées par un médicament ou un traitement (par exemple, celui qui étudié dans le cadre d’un essai clinique). Ils peuvent comprendre des maux de tête, des nausées, une perte de cheveux, une irritation cutanée et d’autres problèmes physiques. On doit évaluer aussi bien les effets secondaires à court terme que ceux à long terme.

Comment la sécurité des participants est-elle assurée?

Les codes d’éthique et les dispositions législatives qui régissent la pratique médiale s’appliquent également aux essais cliniques. De plus, au Canada, la plus grande partie de la recherche clinique fait l’objet d’une réglementation fédérale qui comporte des mesures visant à protéger les participants. Les essais cliniques suivent un protocole rigoureux qui doit être respecté à la lettre ainsi qu’un plan de recherche détaillant les étapes devant être suivies par les chercheurs. Ces derniers doivent rendre compte des résultats de l’essai lors de rencontres scientifiques (conférences, congrès, etc.) ainsi que dans les revues médicales. Ils font également des comptes rendus aux divers organismes gouvernementaux concernés.

Quels aspects faut il examiner avant de participer à un essai clinique?

Il faut s’informer le plus possible au sujet de l’essai et être à l’aise de poser aux membres de l’équipe responsable toutes les questions qu’on a à son sujet, de même que les frais à assumer, le cas échéant. Voici une liste de questions qu’il peut être utile de poser (certaines de ces questions trouvent leur réponse dans l’information qui figure dans le formulaire de consentement éclairé) :

  • Quel est le but de l’essai?
  • Qui y participe?
  • Pourquoi les chercheurs croient ils que le médicament expérimental à l’étude pourrait être efficace? A t il déjà été testé?
  • Quels sont les tests et traitements expérimentaux prévus dans le cadre de l’essai?
  • Que peut-don dire des risques, avantages et effets secondaires du médicament expérimental, comparativement à eux du traitement standard actuel?
  • En quoi la participation à cet essai peut elle influer sur ma vie quotidienne?
  • Quelle est la durée de l’essai?
  • Faudra t il que je sois hospitalisé?
  • Qui assumera les coûts du traitement expérimental administré?
  • Quel est le suivi à long terme prévu dans le cadre de l’étude?
  • Comment pourrai-je savoir si le traitement fonctionne? Les résultats de l’essai me seront ils communiqués?
  • Qui sera chargé des mes soins?

Comment puis je me préparer à rencontrer le coordonnateur de recherche ou le médecin responsable de l’étude en tant que participant potentiel?

  • Planifiez la rencontre et mettez par écrit les questions possibles;
  • Demandez à un ami ou à membre de votre famille de vous accompagner pour vous soutenir et être témoin des réponses données à vos questions;
  • Apportez une enregistreuse afin d’enregistrer la conversation et de pouvoir la réentendre plus tard.

Les participants continuent il de voir un dispensateur de soins de santé primaires pendant l’essai?

Oui. Dans la plupart des cas, les traitements administrés dans le cadre des essais cliniques sont de courte durée et vise une maladie, voire un état bien précis. Cependant, ils ne peuvent remplacer des soins médicaux complets. En outre, le fait de voir un professionnel de la santé pendant l’essai assure une collaboration entre ce dernier et l’équipe de recherche responsable de l’étude et évite que le participant reçoive d’autres médicaments ou traitements qui entrent en conflit avec le protocole de l’étude.

Un participant peut il se retirer une fois l’essai clinique commencé?

Oui. Toute personne qui prend part à un essai clinique peut mettre un terme à sa participation à n’importe quel moment au cours du processus. Toutefois, le participant qui décide de se retirer devrait en avertir au préalable l’équipe de recherche et lui donner les raisons de ce retrait.

D’où vient généralement l’idée d’un essai clinique donné?

En règle générale, ce sont des chercheurs qui ont l’idée d’un essai en particulier. Une fois testés en laboratoire et sur des animaux, les traitements expérimentaux les plus prometteurs (ceux qui ont donné les meilleurs résultats en laboratoires) passent à l’tape suivante et font l’objet d’essais cliniques. Ces derniers permettent de collecter de plus en plus de données au sujet du traitement, de ses risques et de son efficacité éventuelle.

Qui finance les essais cliniques?

Dans notre pays, les essais cliniques sont habituellement subventionnés par divers groupes et particuliers, par exemple des médecins, des établissements de santé, des fondations, des groupes bénévoles et des sociétés pharmaceutiques ainsi que des organismes fédéraux comme Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC), le ministère de la Défense nationale (MDN) du Canada et Anciens Combattants Canada (ACC). Les essais peuvent avoir lieu dans différents endroits, notamment dans des hôpitaux, des universités ou des cliniques.

Qu’est ce qu’un protocole?

Un protocole décrit les objectifs, le plan de travail, la méthodologie, les considérations statistiques et l’organisation d’un essai clinique. C’est un plan rigoureux destiné à protéger la santé des participants et à apporter des réponses à des questions scientifiques données. Le protocole précise quels types de personnes peuvent participer à l’essai, les procédures et tests à effectuer de même que leur fréquence, les médicaments à administrer et leur posologie, la durée de l’étude et les rencontres prévues avec les participants. En effet, en vertu du protocole, l’équipe de recherche voit régulièrement les participants pendant l’essai afin de surveiller leur état de santé et d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du traitement.

Qu’est ce qu’un placebo?

Un placebo est pour ainsi dire un faux médicament, une substance inactive (sous forme de comprimé, de liquide ou de poudre) qui n’a aucun effet thérapeutique notable, mais a une apparence identique à celle du médicament étudié. Au cours des essais cliniques, on compare souvent le médicament expérimental à un placebo afin d’en évaluer l’efficacité. Les participants du groupe témoin (groupe de contrôle) reçoivent un placebo au lieu du médicament actif qui est à l’étude.

Qu’est ce qu’un groupe témoin (ou groupe de contrôle)?

Le terme «groupe témoin » désigne le groupe de sujets ou participants mis en comparaison avec un autre groupe dit « groupe expérimental ». Les participants sont répartis entre ces deux groupes, dont l’un se voit administrer le médicament (ou traitement) expérimental à l’étude (c’est le groupe expérimental), et l’autre (le groupe témoin) reçoit le traitement standard ou un placebo.

Quels sont les différents types d’essais cliniques?

Les essais thérapeutiques (ou essais à visée thérapeutique) sont destinés à expérimenter de nouveaux traitements ou médicaments, de nouvelles combinaisons de traitements ou de médicaments ou encore de nouvelles approches pour la chirurgie ou la radiothérapie.

Les essais à visée prophylactique (ou essais sur la prévention) ont pour but de trouver de meilleures façons de prévenir l’apparition (chez les gens qui ne l’ont jamais eue) ou la récidive (la réapparition) d’une maladie donnée ― ces essais peuvent porter sur un médicament, un vaccin, des vitamines, des minéraux ou un changement dans les habitudes de vie, notamment.

Les essais diagnostiques (ou essais à visée diagnostique) sont réalisés en vue de trouver de meilleures tests et méthodes pour diagnostiquer une maladie ou une pathologie donnée.

Les essais sur le dépistage visent à trouver de meilleures façons de détecter une maladie ou une pathologie donnée.

Les essais sur la qualité de vie (ou « essais sur les soins palliatifs ») sont axés sur l’exploration et l’évaluation de nouveaux moyens pour accroître la qualité de vie et le confort des personnes atteintes d’une maladie chronique.

Quelles sont les différentes phases des essais cliniques?

Les essais cliniques ont plusieurs phases, dont chacune un objectif différent et vise à répondre à une ou des questions distinctes. Il existe des essais pour chaque phase, et ils se définissent comme suit :

Les essais de phase I permettent aux chercheurs de tester pour la première fois un médicament ou un traitement expérimental sur un petit échantillon (groupe) de sujets (de 20 à 80 personnes) afin d’en évaluer l’innocuité et l’efficacité ainsi que d’en déterminer la posologie ou la dose optimale et les effets secondaires.

Au cours des essais de phase II, on administre le médicament ou traitement expérimental à un échantillon de personnes assez important (de 100 à 300) afin de vérifier s’il est efficace et de mieux évaluer son innocuité.

Dans le cadre des essais de phase III, le médicament ou traitement expérimental est administré à un vaste échantillon de personnes (entre 1 000 et 3 000), l’objectif étant de confirmer son efficacité, de déterminer ses effets secondaires, d’établir une comparaison avec les traitements courants et de collecter des données l qui permettront une utilisation sécuritaire du médicament ou traitement expérimental.

En phase IV, on mène des études de surveillance post commercialisation afin de recueillir de l’information supplémentaire sur les risques et avantages associés au médicament ainsi que sur son utilisation et sa posologie optimales.

Qu’est ce qu’un accès élargi ou à titre humanitaire?

La plupart du temps, l’administration à des sujets humains d’un nouveau médicament expérimental se fait dans un cadre contrôlé, par exemple durant des essais clinique, et leur objectif consiste à évaluer l’innocuité et l’efficacité du produit. Les données issues des études cliniques orientent l’utilisation du médicament ainsi que sa commercialisation et le marketing qui le vise. Parfois, certains malades ne sont pas admissibles à un essai donné en raison de leur âge, d’autres problèmes de santé qu’ils présentent ou d’autres facteurs, mais pourraient tirer profit de la participation à ce dernier. À leur intention, il existe une réglementation fédérale qui permet aux fabricants de médicaments expérimentaux de donner un « accès élargi » à un nouveau médicament qui n’a pas encore été approuvé. Par exemple, aux États Unis, on peut demander à recevoir en traitement une nouvelle substance expérimentale à usage thérapeutique (IND, Investigational New Drug) dans le cadre d’un essai clinique dont l’accès est assujetti à relativement peu de conditions (voir le site Treatment IND. Le but premier de ces essais est de permettre l’accès à un médicament expérimental prometteur à des gens atteints d’une maladie grave pour laquelle il n’y a pas encore de traitement approuvé efficace ou bien d’une maladie pouvant être mortelle. Ces études visent également l’obtention de données supplémentaires sur le médicament, en particulier sur son innocuité. Ces programmes d’accès élargi peuvent être menés à bien seulement si les chercheurs évaluent déjà activement le traitement ou la substance dans le cadre d’études bien contrôlées ou si toutes les études nécessaires ont été réalisées. On doit avoir la preuve que le médicament en question peut servir à traiter efficacement les malades atteints de la même maladie et ayant le même profil que les participants à l’essai. La participation à ce dernier ne doit pas exposer les sujets à des risques excessifs ou inacceptables, compte tenu de la gravité de leur maladie.

PARTIE V : ACCÈS ÉLARGI OU À TITRE HUMANITAIRE

Généralités La participation à un essai clinique est la principale façon pour une personne malade d’avoir accès à un médicament expérimental (qui n’a pas encore été approuvé par Santé Canada ou par la FDA américaine). Les expressions « accès pour des raisons humanitaires », « accès élargi » et « accès spécial » (Santé Canada) désignent le fait de permettre à quelqu’un d’obtenir un médicament expérimental dans le cadre d’un essai clinique même si la personne ne répond pas aux critères d’admissibilité régissant la participation à cet essai. La décision d’accorder ou non cet accès se prend au cas par cas, et pour qu’elle soit favorable, il doit y avoir des motifs raisonnables de croire que le médicament pourrait prolonger la vie de la personne ou améliorer sa qualité de vie. En outre, le promoteur de l’essai clinique doit être d’accord pour fournir le médicament, et le médicament doit remplir les conditions suivantes :

  • des données cliniques significatives doivent indiquer que le médicament peut être bénéfique pour les personnes atteintes de la maladie ou du type de cancer dont il s’agit;
  • le médicament doit pouvoir être administré en toute sécurité dans un cadre autre qu’un essai clinique;
  • les stocks du médicament doivent être suffisants pour l’approvisionnement destiné aux essais cliniques en cours et prévus; Comme les médicaments expérimentaux n’ont, par définition, par encore été approuvés (ni par Santé Canada ni par la FDA américaine) et que, partant, leur innocuité et leur efficacité ne sont pas encore officiellement confirmées, ils peuvent aussi bien s’avérer efficaces qu’inefficaces, et produire des effets secondaires graves. Il faut donc prendre en considération les risques potentiels lorsqu’on songe à demander l’accès à un médicament expérimental.

Critères d’admissibilité à l’accès pour des raisons humanitaires Pour avoir accès à un médicament expérimental à titre humanitaire sans prendre participer à un essai clinique, il faut être atteint d’une maladie grave et éventuellement mortelle (comme le cancer), pour laquelle il n’y a pas d’autres médicaments efficaces, mais ne sont pas admissibles aux essais cliniques ordinaires En outre, le fabricant du médicament ainsi que le médecin traitant doivent prendre des dispositions spéciales afin d’obtenir le médicament pour la personne, dispositions qui doivent être autorisées par l’autorité nationale compétente (Santé Canada chez nous ou la FDA aux États Unis, par exemple). Or, les fabricants ne sont pas toujours disposés ou capable d’assurer l’approvisionnement nécessaire quand ce n’est pas pour un essai clinique commandité ou mené par eux, et les médecins ne peuvent pas toujours demander l’accès pour des raisons humanitaires à un médicament pour un de leurs patients, car l’admissibilité de la personne dépend de ses antécédents médicaux ainsi que des risques associés à la prise d’un médicament expérimental. Le médecin doit déterminer si ces risques sont plus importants que les risques posés par la maladie. Il faut également signaler que les médecins ne sont pas tous disposés à gérer l’administration d’un médicament expérimental. Enfin, les compagnies pharmaceutiques ne sont pas obligées de rendre leurs médicaments accessibles pour des raisons humanitaires ni à en produire de plus grandes quantités pour permettre l’accès à ce titre.

Coûts La fabrication des médicaments expérimentaux coûte cher. Certains fabricants sont prêts à fournir gratuitement un médicament pour des raisons humanitaires, alors que d’autres facturent les coûts liés à la fabrication de la substance. Toutefois, il faut savoir que la plupart se refusent à assumer le coût d’un accès pour des raisons humanitaires. De plus, la majorité des compagnies d’assurance ne sont pas disposées à payer les médicaments expérimentaux, et de plus, des frais additionnels peuvent s’ajouter au prix du médicament pour l’administration de ce dernier et le suivi médical nécessaire. Accès aux médicaments expérimentaux Certaines entreprises ont mis en œuvre un programme d’accès élargi. On trouve sur le site Web www.ClinicalTrials.gov une liste des études cliniques offrant un accès élargi, et on peut également y lancer une recherche pour trouver un programme d’accès élargi (ou spécial) donné. Bien entendu, les personnes atteintes et les professionnels de la santé ont toujours la possibilité d’appeler directement les entreprises pharmaceutiques afin de s’enquérir de leur politique en la matière.

Voici un lien menant vers des renseignements et directives concernant le programme d’accès spécial de Santé Canada visant les médicaments qui ne sont pas encore commercialisés : http://www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/alt_formats/hpfb-dgpsa/pdf/acces/sapf1_pasf1-fra.pdf

Le fichier PDF comporte des renseignements généraux sur le programme et des directives afférentes, ainsi qu’un formulaire de demande d’accès spécial. Par ailleurs, on trouve sur le site dont le lien suit de l’information au sujet des questions relatives à l’accès spécial auxquelles le présent document n’apporte pas de réponse: www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/acces/drugs-drogues/sapfs_pasfd_2002-fra.php

PARTIE VI : CONCLUSION

Les essais cliniques comportent des avantages pour bien des gens atteints de cancer. Ils peuvent notamment leur permettre d’avoir accès à des approches thérapeutiques nouvelles ou différents de ce qu’ils ont connus, ainsi que de prendre une part active à leur plan de traitement, ce qui leur donne l’impression d’avoir plus d’emprise sur leur situation et leur vie. Cependant, tout essai clinique présente également des risques et des inconvénients et y participer n’est pas indiqué pour tout le monde. La décision de participer ou non à un essai doit se fonder sur une analyse réaliste des faits et une compréhension des risques et avantages éventuels. En obtenant le plus d’information possible sur les essais clinique en général et sur celui ou ceux qui pourraient vous convenir, vous faciliter votre prise de décision. Si vous décidez de participer, ce doit être en toute connaissance de cause, car il est primordial de savoir à quoi s’attendre et ne pas s’attendre, et de connaître les aspects importants à évaluer.

PARTIE VII : SOURCES CONSULTÉES

(pour la version originale anglaise)

About.com (essais visant le cancer du côlon) : http://coloncancer.about.com/od/cancertreatments/tp/Colon-Cancer-Clinical-Trials.htm
American Cancer Society : http://www.cancer.org/docroot/HOME/indexA.asp
Société canadienne du cancer : http://www.cancer.ca/Canada-wide/About%20cancer/Treatment/Clinical%20trials.aspx?sc_lang=en
Cancer Care : http://www.cancercare.org/
Cancer Consultants : http://www.cancerconsultants.com/clinical-trial-information/
Cancer Guide to Clinical Trials : http://cancerguide.org/trials_home.html
Coalition of Cancer Cooperative Groups : http://www.cancertrialshelp.org/
Economic Cycle Research Institute : http://www.businesscycle.com/
Santé Canada – Programme d’accès spécial : http://www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/acces/drugs-drogues/index-eng.php
Mayo Clinic : http://clinicaltrials.mayo.edu/
Université McGill – programme de recherche clinique (tractus gastrointestinal) : http://wwwcrp.mcgill.ca/gastro-intestinal_trials.htm
NCCN : http://www.nccn.org/clinical_trials/clinicians.asp
National Cancer Institute : http://www.cancer.gov/clinicaltrials
Pharmaceutical Research and Manufacturers of America : www.phrma.org/files/PhRMA%20NM%20Cancer%200901.pdf  Download Adobe Reader- PDF File Reader - Free